Terapi gen dapat melindungi otak dari penurunan kognitif terkait usia

KUTULIS INFO - Untuk pertama kalinya, sebuah penelitian baru menunjukkan bahwa memungkinkan untuk melindungi memori yang berkaitan dengan usia dan penurunan kognitif pada tikus dengan menggunakan terapi gen untuk meningkatkan kadar protein suatu protein yang disebut Klotho.
Periset dari Universitat Autonoma de Barcelona dan Vall d'Hebron Research Institute, keduanya di Barcelona, ​​Spanyol, melaporkan temuan mereka di jurnal Molecular Psychiatry .
melindungi otak dari penurunan kognitif terkait usia

Temuan penelitian ini penting karena mereka adalah orang pertama yang menunjukkan bahwa menyuntikkan satu dosis terapi gen Klotho ke sistem saraf pusat (SSP) tikus muda mencegah penurunan kognitif terkait usia ketika mereka mencapai usia tua.
Para periset juga menemukan bahwa pengobatan tersebut bahkan terlindungi dari "penurunan kognitif tergantung usia saat tikus dirawat di usia tua."
Tim berharap bahwa temuan tersebut akan memajukan penelitian dan pengembangan pengobatan baru untuk penyakit neurodegeneratif seperti demensiaberdasarkan Klotho, yang telah dikenali untuk peran "neuroprotective" -nya.

Gen Klotho dan penuaan

Penelitian baru ini didasarkan pada penelitian sebelumnya oleh beberapa anggota tim yang sama, di mana mereka menunjukkan bahwa gen Klotho membantu mengendalikan mekanisme terkait usia.
Dalam penelitian sebelumnya, mereka menemukan bahwa ketika mengekspresikannya berlebihan, Klotho meningkatkan umur panjang, dan bila diblokir, ia mempercepat penurunan ingatan dan pembelajaran.
Untuk studi baru mereka, tim menggunakan terapi gen untuk meningkatkan ekspresi Klotho untuk meningkatkan produksi protein yang terkait.
"Terapi ini didasarkan pada peningkatan kadar protein ini di otak yang menggunakan vektor virus adeno-associated (AAV)," jelas Dr. Miguel Chillón, seorang peneliti biokimia dan biologi molekuler di kedua pusat penelitian tersebut.

AAV menjanjikan terapi gen CNS

Terapi gen berdasarkan AAVmengeksploitasi fakta bahwa virus memiliki kemampuan alami untuk memasuki sel dan mengubah susunan genetik mereka. Virus dimodifikasi sehingga tidak dapat menyebabkan penyakit dan dapat membawa material pengubah gen yang dibutuhkan ke dalam sel.
Periset telah menyelidiki AAV selama 55 tahun, dan potensi mereka sebagai terapi gen untuk beberapa jenis kelainan genetik telah menunjukkan banyak janji dalam persidangan.
Namun, sementara banyak orang mungkin berpendapat bahwa ada alasan untuk optimis tentang keamanan dan efektivitas AAV sebagai wahana terapi gen pada pasien manusia, masih banyak pertanyaan yang belum terjawab .
Namun demikian, Dr. Assumpció Bosch, seorang peneliti dalam biokimia dan biologi molekular, mengatakan bahwa satu penerapan AAV - ketika mereka digunakan sebagai terapi gen untuk SSP - memiliki bukti percobaan untuk menunjukkan bahwa efektivitas dan keamanan mereka berkembang.

Uji coba praklinis dengan model Alzheimer

Para periset telah melisensikan terapi gen mereka ke perusahaan baru yang berbasis di Amerika Serikat dan di mana Universitat Autonoma de Barcelona mempertahankan minat.


Tujuan dari usaha ini adalah untuk mengumpulkan dana untuk penyelesaian uji coba praklinis dengan model penyakit Alzheimer yang telah dimulai.
Para peneliti berharap bahwa ini juga akan membuka jalan bagi terapi gen untuk penyakit neurodegeneratif yang menggunakan molekul kecil, atau fragmen kecil protein, untuk meningkatkan ekspresi Klotho.
" Dengan mempertimbangkan bahwa penelitian dilakukan dengan hewan yang berusia alami, kami yakin ini bisa memiliki kemampuan terapeutik untuk mengobati penyakit demensia dan gangguan neurodegeneratif seperti Alzheimer atau multiple sclerosis , antara lain."
Dr. Miguel Chillón

Iklan Atas Artikel

Iklan Tengah Artikel 1

Iklan Tengah Artikel 2

Iklan Bawah Artikel